Die teuerste Gentherapie der Geschichte
Eine neue Gentherapie zur Behandlung einer sehr seltenen genetischen Krankheit, die das Zentralnervensystem kleiner Kinder angreift, wird in den USA 4,25 Millionen US-Dollar kosten und ist damit das teuerste Medikament der Geschichte.
Lenmeldy: Ein Meilenstein in der Behandlung von MLD
Lenmeldy von Orchard Therapeutics wurde diese Woche das erste in den USA zugelassene Medikament gegen metachromatische Leukodystrophie (MLD), eine tödliche genetische Erkrankung, von der in den USA durchschnittlich 40 Kinder pro Jahr betroffen sind. Die schwerste Form der MLD führt dazu, dass Kinder im späten Säuglingsalter sämtliche motorischen Funktionen verlieren und in einen vegetativen Zustand verfallen, sodass sie schließlich rund um die Uhr auf der Intensivstation behandelt werden müssen. Fünf Jahre nach Auftreten der Symptome endet es für die meisten Patienten tödlich.
Orchard, ein in Großbritannien ansässiges Biotech-Unternehmen, das kürzlich vom japanischen Pharmakonzern Kyowa Kirin gekauft wurde, argumentierte, dass der Mangel an anderen Behandlungsmöglichkeiten für MLD den Preis rechtfertige. Die Entscheidung entfacht die Debatte über die Preisgestaltung von Zell- und Gentherapien neu, die revolutionäre neue Behandlungen und manchmal auch Heilungen für Patienten bieten, denen nur sehr wenige andere Optionen zur Verfügung stehen.
Preise und Kosten der Gentherapie
Zu den teuersten zugelassenen Gentherapien zählen das Hämophilie-B-Medikament Hemgenix von uniQure mit 3,5 Mio. US-Dollar und das Thalassämie-Medikament Zynteglo von Bluebird mit einem Preis von 2,8 Mio. US-Dollar. Bobby Gaspar, Mitbegründer und Geschäftsführer von Orchard, betonte, dass Lenmeldy „ein paradigmenwechselndes Medikament“ sei und das Unternehmen bestrebt sei, Patienten mit früh einsetzender MLD einen breiten und nachhaltigen Zugang zu dieser wichtigen Therapie zu ermöglichen.
Die MLD-Behandlung von Orchard erhielt Listenpreise von bis zu 3,9 Millionen US-Dollar, als sie 2020 in ganz Europa unter dem Markennamen Libmeldy zugelassen wurde, aber die nationalen Gesundheitssysteme handelten hohe Preisnachlässe aus. So wurde beispielsweise in Deutschland der Preis auf 2,4 Millionen Euro reduziert.
Orchard zitierte eine Untersuchung des Institute for Clinical and Economic Review, einer US-amerikanischen Non-Profit-Organisation, die versucht, einen fairen Preis für Medikamente zu berechnen, die letztes Jahr zu dem Schluss kam, dass Lenmeldy kosteneffektiv wäre, wenn der Preis zwischen 2,3 und 3,9 Millionen US-Dollar liegen würde.
Auswirkungen und Zukunftsaussichten
In den neun Monaten bis Ende September erwirtschaftete das Medikament einen Umsatz von 12,7 Millionen US-Dollar, sagte Orchard bei der Veröffentlichung der Ergebnisse des dritten Quartals im vergangenen November. Bennett Smith, Senior Vice President bei Orchard und Präsident und General Manager von Nordamerika, betonte die enorme emotionale und wirtschaftliche Belastung, die MLD für Familien und Betreuer darstellt.
Lenmeldy fügt eine genetisch veränderte Version des Gens, das MLD verursacht, in die Blutstammzellen eines Patienten ein und verabreicht es über eine Infusion. In einer Studie mit 37 mit Lenmdly behandelten pädiatrischen Patienten mit früh einsetzender MLD waren alle Kinder im Alter von sechs Jahren noch am Leben, verglichen mit nur 58 Prozent in der Kontrollgruppe. Im Alter von fünf Jahren konnten 71 Prozent der Patienten ohne Hilfe gehen und 85 Prozent hatten normale Sprach- und Kognitionswerte.
