Eine Hoffnung für Menschen mit angeborener Taubheit
Etwa 200.000 Menschen weltweit sind von einem Geschlechtsdefekt betroffen, der zu Taubheit führt. Einer von ihnen konnte in den USA mithilfe einer speziellen Gentherapie geheilt werden – und auch China meldet Erfolge. Ein entscheidender Fortschritt bei der Behandlung von Geschlechtsdefekten wird jetzt aus den USA gemeldet. Mittels Gentherapie konnte ein 11-jähriger Junge am Kinderhospital in Philadelphia von seiner angeborenen Taubheit befreit werden. Eine chinesische Forschergruppe meldet einen entsprechenden Therapieerfolg bei fünf Kindern. Ein Neurobiologe der Uniklinik Tübingen hat maßgeblich zu diesem Erfolg beigetragen.
Ursache und Therapieansatz
Ein wichtiges Detail zu beachten ist, dass bei dieser speziellen Art der angeborenen Taubheit das Ohr von der Ohrmuschel bis zum Innenohr vollständig in Ordnung ist. Jedoch funktioniert der Botenstoff Otoferlin, der Signale an die fürs Hören zuständigen Nervenzellen im Gehirn weiterleitet, nicht. Ellen Reisinger, Professorin an der Uniklinik Tübingen, ist auf die Gentherapie bei Taubheit spezialisiert und erklärt: „Die Sinneszellen übertragen die akustischen Informationen normalerweise, indem sie einen Neurotransmitter, einen Botenstoff, ausschütten. Und der wird von der Nervenzelle dann wahrgenommen“. Doch im Fall von Otoferlin-Defekten könnte dieser Botenstoff nicht mehr ausgeschüttet werden.
Anwendung von Adenoviren in der Gentherapie
Die erfolgreiche Gentherapie bei dem Otoferlin-Defekt wurde durch die Verwendung von Adeno-assoziierten Viren erreicht, die keine Krankheit übertragen und praktisch harmlos sind. Die Neurobiologin Ellen Reisinger, die zu den Ersten gehörte, die bei Mäusen den Otoferlin-Defekt mit einer Gentherapie heilen konnten, erläutert den Prozess: „Was wir mit diesen Viren machen, wir entnehmen ihnen das Virus-Gen und ersetzen sie durch das Gen für Otoferlin. Und dieses Gen wird dann in den Zellkern transportiert und sorgt dafür, dass der Botenstoff Otoferlin gebaut werden kann und dann seine ganz normale Funktion ausüben kann”.
Ausblick auf zukünftige Gentherapien
Der Erfolg dieser Gentherapie zeigt, dass die Möglichkeit, durch Geschlechtskrankheiten bedingte Krankheiten in der Zukunft zu heilen, sich enorm erweitert hat. Auch wenn die Gentherapie für Otoferlin-bedingte Taubheit zunächst nur wenigen Menschen zugutekommen wird, können viele neue Möglichkeiten entstehen. Die Tübinger Wissenschaftlerin sieht in der gelungenen Gentherapie für den Otoferlin-Defekt einen Meilenstein, einen entscheidenden Fortschritt für zukünftige Gentherapien.## Eine Hoffnung für Menschen mit angeborener Taubheit
Etwa 200.000 Menschen weltweit sind von einem Geschlechtsdefekt betroffen, der zu Taubheit führt. Einer von ihnen konnte in den USA mithilfe einer speziellen Gentherapie geheilt werden – und auch China meldet Erfolge. Ein entscheidender Fortschritt bei der Behandlung von Geschlechtsdefekten wird jetzt aus den USA gemeldet. Mittels Gentherapie konnte ein 11-jähriger Junge am Kinderhospital in Philadelphia von seiner angeborenen Taubheit befreit werden. Eine chinesische Forschergruppe meldet einen entsprechenden Therapieerfolg bei fünf Kindern. Ein Neurobiologe der Uniklinik Tübingen hat maßgeblich zu diesem Erfolg beigetragen.
Ursache und Therapieansatz
Ein wichtiges Detail zu beachten ist, dass bei dieser speziellen Art der angeborenen Taubheit das Ohr von der Ohrmuschel bis zum Innenohr vollständig in Ordnung ist. Jedoch funktioniert der Botenstoff Otoferlin, der Signale an die fürs Hören zuständigen Nervenzellen im Gehirn weiterleitet, nicht. Ellen Reisinger, Professorin an der Uniklinik Tübingen, ist auf die Gentherapie bei Taubheit spezialisiert und erklärt: „Die Sinneszellen übertragen die akustischen Informationen normalerweise, indem sie einen Neurotransmitter, einen Botenstoff, ausschütten. Und der wird von der Nervenzelle dann wahrgenommen“. Doch im Fall von Otoferlin-Defekten könnte dieser Botenstoff nicht mehr ausgeschüttet werden.
Anwendung von Adenoviren in der Gentherapie
Die erfolgreiche Gentherapie bei dem Otoferlin-Defekt wurde durch die Verwendung von Adeno-assoziierten Viren erreicht, die keine Krankheit übertragen und praktisch harmlos sind. Die Neurobiologin Ellen Reisinger, die zu den Ersten gehörte, die bei Mäusen den Otoferlin-Defekt mit einer Gentherapie heilen konnten, erläutert den Prozess: „Was wir mit diesen Viren machen, wir entnehmen ihnen das Virus-Gen und ersetzen sie durch das Gen für Otoferlin. Und dieses Gen wird dann in den Zellkern transportiert und sorgt dafür, dass der Botenstoff Otoferlin gebaut werden kann und dann seine ganz normale Funktion ausüben kann”.
Ausblick auf zukünftige Gentherapien
Der Erfolg dieser Gentherapie zeigt, dass die Möglichkeit, durch Geschlechtskrankheiten bedingte Krankheiten in der Zukunft zu heilen, sich enorm erweitert hat. Auch wenn die Gentherapie für Otoferlin-bedingte Taubheit zunächst nur wenigen Menschen zugutekommen wird, können viele neue Möglichkeiten entstehen. Die Tübinger Wissenschaftlerin sieht in der gelungenen Gentherapie für den Otoferlin-Defekt einen Meilenstein, einen entscheidenden Fortschritt für zukünftige Gentherapien.
